适用于药物开发的产品


      iPSC技术的一个最重要的特点就是它使科研人员可于通过病人来源的iPSC在体外重新分化为体细胞,从而使一些疾病表型可以在体外表现出来。另外,iPSC技术与基因修饰技术相结合使科研人员可以根据从病人中发现的基因突变来构建等位基因突变的iPSC细胞系,从而模仿自然疾病表型。许多科学文献已经证明了iPSC在疾病模型研究和药物开发领域具有独特的实用性。

 

1) 用于帕金森病研究的iPSC细胞系:

      在过去的几年里,我们根据从帕金森病人细胞中发现的缺陷基因,利用iPSC和基因工程技术构建了一系列等基因iPSC细胞系。另外,我们也利用这些iPSCs分化形成NSCs与NPCs,并证明了由于一些基因的缺失导致神经元表型的变化(基因敲除后的神经元对于氧化应激反应更加的敏感)。我们的PD疾病模型由分别缺失Park7和Pink1的两株iPSC细胞分化形成的NSCs和NPCs组成,它们的功能缺陷主要会导致线粒体的功能紊乱和帕金森疾病。我们的产品将可以为您提供了一个独特的研究帕金森病机理和治疗方案的良好平台。


2) 用于威尔森氏病研究的iPSC细胞系:

包含两株来自威尔森氏病人的iPSC细胞系,该病是由ATP7B基因上的一个单碱基突变引起的肝脏疾病,由病人的iPSC分化的肝细胞也显示了其ATP7B蛋白功能的畸变:丢失了与P230蛋白之间的联系,而它们之间的联系对于正常肝功能而言是必不可少的。

 

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