Presentation Title: An iPSC-Based High Throughput Drug Screening Platform for Alzheimer’s Disease
Presentation Date: 6/11/2025
Presentation Session: Poster Session 1 (ODD)
Presentation Start Time: 4:00:00 PM
Poster Number: W1225
2025 年 6 月 11 日至 14 日，国际干细胞研究学会（ISSCR）年会在中国香港国际会展中心举行。作为全球干细胞与再生医学领域最具权威性的学术盛会，本次年会吸引了来自 75 个国家的 4000 多名专业人士，涵盖 250 多场学术报告及 1400 多项海报展示，聚焦干细胞研究、基因治疗及再生医学的最新突破。
三启生物很荣幸能够参加此次盛会，并以Poster presentation形式展示了公司在阿尔兹海默症研究领域的创新成果——基于 iPSC（诱导多能干细胞）的阿尔兹海默症（Alzheimer’s Disease，AD）创新模型。
该模型是基于基因编辑的iPSC构建的一系列AD相关疾病模型，可在体外模拟家族性AD的关键病理特征，为深入研究疾病的发病机制和进展提供了创新性的工具。
与来自散发型阿尔兹海默症（SAD）病人来源的iPSCs的通用神经元相比，来自带有外源 BACE1 表达的 iPSCs（iPSM0039）的通用神经元显著加剧了阿尔兹海默症相关表型，表现为 Aβ42 和 Aβ40 分泌增加。我们进一步利用该 iPSC 衍生的神经元构建了一个用于阿尔兹海默症的高通量药物筛选平台，通过筛选中药来源的68个天然化合物，4 个天然化合物显示出显著的降低 Aβ42 的效果。这些阳性化合物在带有外源 PS1dE9（PS1△E9）表达的Isogenic iPSC（iPSM0046）衍生的通用神经元中进一步验证了阳性结果。1 个天然化合物在 BACE1 过表达模型和 PS1dE9 过表达模型中均显示出降低 Aβ42 的效果。因此，我们构建的基因工程化 iPSC 衍生的阿尔兹海默症模型为开发治疗阿尔兹海默症的疗法提供了新思路。目前这一药物筛选模型已获得 PCT 专利授权（US11834648B2），我们欢迎致力于该领域科学家和药物开发企业通过合作或授权使用该模型开发 AD 创新疗法，为提升 AD 病人生存质量贡献力量。
ISSCR 年会为全球干细胞研究领域的科学家、临床医生和行业专家提供了一个绝佳的交流合作平台。三启生物很高兴能够参与其中，并与国际顶尖科研团队分享我们的研究成果和经验。未来，三启生物将继续致力于创新研究，推动干细胞技术在神经退行性疾病治疗领域的发展，为改善人类健康贡献力量。
三启生物（Cell Inspire Biotechnology, CIB）成立于2013年，是中国首家专注于商业级诱导多能干细胞（iPSC）系生产、iPSC 基因编辑及 iPSC 定向分化为多种原代细胞的公司。三启生物自成立以来，已在诱导多能干细胞（iPSC）领域积累了丰富的研发成果, 建立了五个核心技术平台: iPSC 制作平台, iPSC 基因编辑平台, iPSC 定向分化平台，临床医学研究平台，和免疫细胞治疗平台。 这些技术平台为再生医学和免疫细胞治疗领域的研究人员提供了高价值的 iPSC 产品和服务。同时，三启生物利用自身技术平台开发基于人iPSC的通用型、现货式细胞治疗产品，重点布局肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域。目前有多个iPSC源CAR-NK的管线在研，产品设计对标FATE FT522，具有抗宿主排斥功能，针对自免、多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤、以及多类实体瘤。