iPSCellⓇ入门版 iPSC
iPSCellⓇ分化验证 iPSC
iPSCellⓇ报告基因 iPSC
iPSCellⓇ疾病模型 iPSC

帕金森症

阿尔兹海默症

遗传性长 QT 综合症

家族性高胆固醇血症

肝豆状核变性

iPSC 库简介

三启生物作为中国首家商业化 iPSC 公司，制备 iPSC 细胞系一直是我们的核心业务之一。截至目前，三启生物已建立了一个独特且高度多样化的 iPSC 库。我们的 iPSC 库包含150多种商业级 iPSC 细胞系，包括来自健康供体的 iPSC、来自不同组织/细胞类型的 iPSC、携带疾病相关基因的患者来源的 iPSC 以及经过各种基因修饰的 iPSC。该库中的所有 iPSC 细胞系均按照国际 iPSC 指南制备。这些细胞可为研究发育生物学、疾病机制、药物开发、再生医学、细胞治疗以及转化医学等领域提供高价值的种子细胞。

iPSCellⓇ 入门版 iPSC

入门版 iPSC 旨在为新进入 iPS C研究领域的研究者提供满足多能干细胞基本要求的细胞株，用于迅速熟悉 iPSC 的多能性维持，细胞复苏、冻存、分化等基本操作，并进一步探索 iPSC 的分化潜能。

货号组织来源重编程工具供体人种供体年龄供体性别规格
iPSN0054PBMCSendai virusAsian23男~1E6
iPSN0055尿液上皮细胞Episome plasmidAsian23女~1E6

iPSCellⓇ 经分化验证 iPSC

多个文献以及我们多年的研究均表明，不同 iPSC 细胞株之间分化效率差异较大，即使是同一供体细胞重编程所得的不同克隆之间分化效率也有很大差异。因此，某些 iPSC 克隆在特定分化方向上可能具有明显的优势，选择优质的 iPSC 克隆将显著提高特定细胞谱系原代细胞的制作效率和均一性。因此，三启生物利用 iPSC 定向分化方面的核心优势，使用了三启生物专有的定向分化标准操作程序（SOP）筛选出了一系列经过不同谱系分化验证的 iPSC 细胞系。这些 iPSC 细胞系为开发不同谱系原代细胞的生产工艺以及后续生产原代细胞提供了优秀的种子细胞。下面表格中的细胞系列举出了我们已验证的分化方向，但未列举的方向并不意味着该细胞系在该方向上分化潜能差，而是我们尚未做该方向验证试验。

货号经验证的分化方向组织来源重编程工具供体人种供体年龄供体性别规格
iPSN0003神经, 心肌, β细胞，NK细胞， 肝，RPE尿液上皮细胞RetrovirusCaucasian24女～1E6
iPSN0005心肌脐带间充质干细胞RetrovirusAsian新生儿女～1E6
iPSN0061NK 肝尿液上皮细胞Sendai virusAsian23男～1E6
iPSN0058NK羊水细胞Sendai virusAsian孕22周女～1E6
iPSN0077神经, NK尿液上皮细胞Episome plasmidAsian25女～1E6

iPSCellⓇ 报告基因 iPSC

此系列 iPSC 均被敲入了荧光素或荧光素酶基因作为报告基因。经过测试，报告基因在细胞内/外稳定表达。报告基因与特定谱系细胞特征性功能基因紧密关联，可用于谱系特异性分化方法开发或优化，或用于体内示踪，或其它需要可视化检测的研究。

货号报告基因信息基因型规格更多信息
iPSM0040报告基因eGFP 和 PURO 在NKX2.5外显子位置插入NKX2-5GFP-PruoR/wt～1E6心脏谱系
iPSM0041AAVS1位点插入eGFP表达框Tg-eGFP～1E6iPSC及分化后稳定表达
iPSM0058ALB终止密码子位置分别插入mCherry和CD8
细胞中不含抗性基因		ALBmCherry/CD8～1E6肝脏谱系
iPSM0059ASGR1终止密码子位置插入mCherry，无抗性基因ASGR1mCherry/mCherry～1E6肝脏谱系
iPSM0060INS位点插入mCherryINSmCherry/WT～1E6胰腺谱系
iPSM0061随机位点插入Luciferase表达框Tg-Luc～1E6Luciferase标记的WT iPSC
iPSM0062低免疫原性+自杀基因未披露～1E6低免疫原性+自杀基因　
iPSM0063随机位点插入Luciferase表达框Tg-Luc～1E6Luciferase标记的iPSM0062
iPSM0064B2M，CIITA双基因敲除B2M-/-/CIITA-/-～1E6抗T细胞排斥
iPSM0065随机位点插入Luciferase表达框Tg-Luc～1E6Luciferase标记的iPSM0064

iPSCellⓇ 疾病模型 iPSC

iPSC 的主要应用之一被称作“疾病模型”或“Disease in Dish”。在疾病研究中，从病人组织分离得到疾病相关的细胞往往较为困难，且容易对病人造成伤害，而获取制备 iPSCs 起始体细胞的方法相对简单，通过无创或常规采血的方式采集少量病人样本（如外周血、尿液等）即可得到足够数量的细胞用于重编程为 iPSC 。这些 iPSC 携带病人的遗传信息，用其分化而来的疾病相关细胞可在体外呈现出疾病表型。由于 iPSCs 具有无限扩增能力，因此在体外生成无限量的“疾病细胞”是可行的。这些“疾病细胞”在生理上接近病人原代细胞，因此为研究疾病机制和开发新型治疗方法提供了高价值的材料。除了从表现出疾病表型的患者来制作疾病模型 iPSC（Patients-specific iPS），还可以通过对正常/健康供体的 iPSC 进行基因编辑来制作同基因遗传背景 iPSC（isogenic iPSC）。

Patients-specific iPSC

货号基因信息组织来源重编程工具供体人种供体年龄供体性别规格
早发型帕金森模型（Young-onset Parkinson’s disease）
iPSD0036杂合型 Cys154Phe and Cys337Tyr in PRKN
杂合型 Pro143Ala in HTRA2		PBMCSendai virusAsian30女～1E6
遗传性长QT综合征模型（Long QT syndrome）
iPSD0041杂合型KCNQ1c.605-2A > G (携带者)尿液上皮细胞Episome plasmidAsian40女～1E6
iPSD0042KCNQ1c. 605-2A > G/c.815G>A尿液上皮细胞Episome plasmidAsian17女～1E6
家族性高胆固醇血症模型（Familial hypercholesterolemia）
iPSD0050LDLR: 1241T>G; APOB: 1618 G>TPBMCSendai virusAsian32男～1E6
肝豆状核变性模型（Hepatolenticular degeneration, Wilson's disease）
iPSD0016纯合型 ATP7B R778L皮肤成纤维细胞逆转录病毒Asian32男～1E6
iPSD0017纯合型 ATP7B R952K皮肤成纤维细胞逆转录病毒Asian48男～1E6
iPSD0018复合杂合型ATP7B T935M and R952K皮肤成纤维细胞逆转录病毒Asian23男～1E6

Isogenic iPSC

货号基因信息基因型规格
阿尔兹海默症模型（Alzheimer's disease）
iPSM0039AAVS1位点敲入BACE1-2A-eGFP 表达框Heterozygous Tg-BACE1～1E6
iPSM0046AAVS1位点敲入PSEN1△E9 表达框Homozygous Tg-PSEN1△E9～1E6
iPSM0043引入Swedish mutationAPPKM (670,671) NL/-～1E6
iPSM0053向iPSM0043 AAVS1 KI PSEN1△E9表达框APPsw/-, Tg-PSEN1△E9～1E6
iPSM0052向iPSM0043 AAVS1 KI BACE1表达框APPsw/-, Tg-BACE1～1E6
帕金森症模型（Parkinson disease）
iPSM0033Knockout the Park2 genePark2 -/-～1E6
iPSM0035Knockout the Park7 genePark7 -/-～1E6
iPSM0037Knockout the Pink1 genePink1 -/-～1E6